La semaine dernière, un groupe de chercheurs a recommandé au gouvernement américain de permettre aux scientifiques de tester une technique de thérapie génique controversée nécessitant la combinaison du matériel génétique de trois «parents» pour créer un embryon. Des scientifiques des académies nationales américaines des sciences, de l'ingénierie et de la médecine ont publié un rapport affirmant que tester le traitement de remplacement mitochondrial est éthique, mais que cette procédure ne devrait être utilisée que pour fabriquer des embryons mâles.
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Les maladies mitochondriales sont rares et ne touchent que quelques milliers de personnes chaque année aux États-Unis. Elles peuvent causer divers problèmes de santé graves, tels que des convulsions, une maladie cardiaque, des retards de développement et la démence. Comme les maladies mitochondriales ne sont héritées que de la mère, beaucoup de femmes qui en souffrent choisissent souvent d’adopter des enfants au lieu de risquer de les transmettre. Cependant, les scientifiques pensent que la thérapie de remplacement mitochondrial pourrait permettre aux femmes d'avoir des enfants en santé génétiquement liés en s'assurant que l'embryon possède des mitochondries en bonne santé données par un troisième «parent», rapporte Arielle Duhaime-Ross pour The Verge .
Chaque cellule humaine contient des mitochondries, des organites qui aident à alimenter la cellule en décomposant des molécules en énergie, un peu comme un estomac décomposant des aliments. Les mitochondries sont également la seule partie de la cellule qui contient de l'ADN en dehors du noyau, ce qui explique pourquoi les mitochondries mutées peuvent poser un problème à certaines personnes.
La thérapie de remplacement mitochondrial consiste à prélever un noyau sain dans l'œuf d'une femme atteinte de cette affection et à l'implanter dans un œuf donné par une autre femme possédant des mitochondries en bonne santé. L'ovule est ensuite fécondé avec le sperme du père, ce qui donne un embryon à trois parents génétiques, rapporte Annalee Newitz pour Ars Technica .
Tandis que les critiques de la procédure affirment qu'il pourrait être dangereux de modifier les gènes d'un embryon, la thérapie de remplacement mitochondrial n'édite pas réellement le génome de l'embryon. La procédure est plus proche de recevoir un organe donné que l'édition de gène, qui nécessite l'utilisation d'outils tels que CRISPR-Cas9 pour remplacer des gènes spécifiques dans l'ADN d'un sujet, écrit Newitz. En fait, comme les mitochondries ne contiennent qu'une infime quantité d’ADN, certains chercheurs hésitent à dire que les embryons soumis à un remplacement mitochondrial ont trois parents.
Nita Farahany, bioéthicienne à la Duke University, a écrit pour le Washington Post en 2015:
Lors de l'utilisation de mitochondries à partir d'un œuf de donneur, 99, 9% de l'ADN codant de la mère à l'origine de l'oeuf résultant (qui contient le noyau de la future mère). Le donneur fournit l'énergie nécessaire au fonctionnement normal de l'œuf. Lorsque l'ovule est ensuite fécondé par un spermatozoïde, l'embryon résultant contient moins de 0, 1% de son ADN provenant du donneur mitochondrial.
Dans le même temps, les critiques soutiennent que les changements sont si minimes et que les maladies mitochondriales touchent si peu de personnes qu'il ne vaut pas la peine de risquer d'ouvrir la porte à de futures modifications génétiques humaines ou d'introduire accidentellement de nouvelles erreurs génétiques dans le pool génétique. C'est pourquoi le nouveau rapport recommande de tester uniquement la procédure sur des embryons mâles, rapporte Rob Stein pour NPR . Cependant, l'année dernière, le Royaume-Uni a autorisé les médecins à tester ce traitement lors d'essais cliniques sans restriction quant au sexe de l'embryon.
Le rapport constitue un pas en avant pour les scientifiques américains intéressés par la poursuite des essais cliniques sur le traitement mitochondrial substitutif, mais la FDA n’a pas encore décidé. Bien que l'agence ait salué les travaux du groupe sur le rapport et examine leurs conclusions, elle a déclaré que le dernier budget fédéral "empêche la FDA d'utiliser des fonds pour examiner les demandes dans lesquelles un embryon humain est créé ou modifié intentionnellement pour inclure" Stein héritera des générations futures.
Bien que les chercheurs puissent faire preuve d'un optimisme prudent quant à l'avenir du remplacement mitochondrial, il faudra peut-être des années avant que le gouvernement américain approuve les essais cliniques, encore moins les traitements.
