Pour la première fois, des chercheurs de l'hôpital West China à Chengdu, dans la province du Sichuan, ont injecté à un patient des cellules modifiées par la technique d'édition du gène CRISPR-Cas9, rapporte David Cyranoski de Nature . Il s'agit d'un premier pas dans une nouvelle ère d'édition de gènes qui promet de révolutionner la santé, l'agriculture, la conservation et d'autres domaines de la biologie.
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CRISPR est une technique d'édition de gènes dérivée des systèmes immunitaires naturels présents dans diverses bactéries, écrit Sarah Zhang pour Gizmodo . Ces espèces conservent une «galerie de voyous» d'ADN viral dans leur génome afin de pouvoir le reconnaître s'il envahit leurs cellules. Si l'ADN du virus est détecté, la bactérie déploie des enzymes associées à CRISPR (également appelées Cas) qui peuvent localiser l'ADN du virus envahissant et le couper avec précision.
Les chercheurs ont compris que s’ils pouvaient montrer aux protéines Cas une tranche d’ADN cible, les enzymes patrouilleraient dans le génome, en extrayant ces fragments de code. Cette méthode ingénieuse leur a permis de détourner le système pour modifier les gènes avec précision. La bactérie possédant le dispositif de guidage génétique le plus efficace est en réalité Streptococcus pyogenes, responsable de l’angine streptococcique. Les scientifiques travaillent maintenant avec la technique CRISPR-Cas9 pour tenter de supprimer les séquences de gènes responsables de maladies génétiques et l'ont même récemment utilisée pour restaurer partiellement la vision chez les animaux aveugles.
Dans cette dernière application, l'oncologue Lu You de l'Université du Sichuan et son équipe ont isolé un ensemble spécifique de lymphocytes T anti-cancer chez un patient atteint d'une forme agressive de cancer du poumon. Ces cellules immunitaires devraient attaquer les cellules anormales comme celles trouvées dans les tumeurs cancéreuses, mais elles ne fonctionnent pas toujours. Certaines tumeurs cancéreuses exploitent le récepteur PD-1 des cellules T, ce qui désactive la réponse immunitaire. Les chercheurs ont donc coupé la région de l'ADN qui code pour les protéines PD-1 en utilisant le système CRISPR-Cas9 et ont cultivé ces lymphocytes T modifiés avant de les réinjecter dans le patient malade.
L'espoir est qu'en supprimant le code génétique des protéines PD-1, les cellules T attaqueront le cancer sans aucune inhibition.
La première injection s'est bien déroulée et le patient recevra une seconde dose, mais la confidentialité du patient limite la quantité d'informations que les chercheurs pourraient fournir, rapporte Cyranoski. Dix autres patients suivront des traitements similaires, recevront deux à quatre injections, et feront ensuite l'objet d'une surveillance pendant six mois.
Carl June, qui étudie l'immunothérapie à l'Université de Pennsylvanie, affirme que cette étude stimulera probablement une concurrence saine. "Je pense que cela va déclencher" Sputnik 2.0 ", un duel biomédical sur les progrès entre la Chine et les États-Unis, ce qui est important car la concurrence améliore généralement le produit final", a-t-il déclaré à Cyranoski.
Tracy Staedter de Seeker rapporte que le laboratoire de June est actuellement le seul aux États-Unis à avoir obtenu l'approbation de la FDA pour utiliser les techniques CRISPR sur les cellules T destinées aux humains.
Mais les chercheurs américains progressent délibérément lentement sur le front de la CRISPR, rapporte Staedter. En 2015, des chercheurs de Beijing ont utilisé CRISPR pour modifier le génome d'un embryon humain, sans toutefois le laisser se développer. Cela a conduit à un débat houleux sur l’éthique de l’utilisation de la technologie naissante chez l’homme et a conduit les National Institutes of Health à créer un comité consultatif chargé de superviser toute proposition d’utilisation du CRISPR chez l’être humain.
