Une nouvelle étude cette semaine a repoussé les limites de l'édition de gènes, démontrant à nouveau que les scientifiques peuvent maintenant réparer certaines mutations causant des maladies chez des embryons humains. Publiés hier dans la revue Nature, les résultats ont fait l’objet de nombreuses manchettes. La nouvelle du mouvement a même fait l’objet d’une fuite au début de la semaine dernière. Bien qu’il ne s’agisse pas du premier cas d’édition d’embryons humains, l’annonce a relancé la controverse sur l’éthique de l’édition des gènes. Voici cinq choses que vous devez savoir sur cette dernière recherche.
1. La CRISPR frappe à nouveau
Dans cette étude, les scientifiques ont travaillé avec le système d’édition de gènes CRISPR-Cas9, qui est un peu comme couper et coller pour les gènes. Il est basé sur un système immunitaire naturel présent dans de nombreuses espèces de bactéries dans lequel les microbes conservent une "liste noire" d'ADN viral dans leur génome afin qu'ils puissent reconnaître les futurs intrus dangereux. Si l'un de ces ADN est présent, la bactérie déploie des enzymes appelées Cas (protéines associées à CRISPR), qui éliminent cet ADN avec précision et efficacité.
Dans la dernière étude, les scientifiques ont utilisé cet outil pour supprimer une mutation du gène MYBPC3 conduisant à un épaississement du muscle cardiaque, une maladie potentiellement mortelle, rapporte Emily Mullin du MIT Technology Review . Après l'avoir extrait avec succès, ils ont ensuite copié une version saine dans la section en tranches.
2. Ce n'est pas la première édition de ce genre réalisée d'embryons humains
Cette recherche était remarquable pour son utilisation d'embryons viables, ou d'embryons susceptibles de devenir des bébés si on leur permettait de grandir, rapporte Dina Fine Moran pour Scientific American . C'est la première fois que cela se produit sur le sol américain, mais les scientifiques en Chine repoussent déjà les limites depuis des années. En 2015, un groupe de chercheurs chinois a modifié génétiquement des embryons pour la première fois. Et plus tôt cette année, un autre groupe de chercheurs a modifié pour la première fois les gènes d’embryons viables.
Le gouvernement américain et ses filiales, y compris de grands organismes de réglementation tels que la Food and Drug Administration, ne sont pas autorisés à financer des recherches impliquant des embryons humains. Les chercheurs ont donc dû puiser dans des fonds privés ou institutionnels pour cette étude, rapporte Heidi Ledford for Nature . Un rapport publié en février laissait prudemment la porte ouverte à un éventuel financement futur par le gouvernement américain de la recherche sur l'édition de gènes d'embryons, mais il est difficile de savoir quand cette recommandation sera intégrée dans la réglementation.
3. La prochaine étape peut déménager à l'étranger
La prochaine étape de cette recherche est de voir si les embryons modifiés de cette manière peuvent effectivement se développer de manière saine, rapporte Ian Sample de The Guardian . Mais les États-Unis interdisent formellement les essais cliniques de cette nature et il semble peu probable que les règles changent de si tôt.
"La route est encore longue", a déclaré à Sample l'auteur de l'étude, Shoukhrat Mitalipov. "On ne sait pas quand nous serions autorisés à passer à autre chose."
Pour aller de l'avant, les chercheurs pourraient avoir besoin de se diriger plus permissive, rapporte Kate Lunau de Vice Mother Mother. "Nous appuierions le transfert de cette technologie dans différents pays", a déclaré Mitalipov à Lunau.
4. Il y a une controverse
Une foule de réflexions et d'éditoriaux ont accompagné l'actualité de cette recherche hier, beaucoup exprimant leurs inquiétudes quant à la portée de cette recherche poussant la science vers un territoire inconnu - et appelant à la prudence.
"Nous ne savons pas trop à propos de la sécurité de l'édition de gènes pour permettre à des êtres humains capables de transmettre des mutations de parcourir la Terre. Quels sont les effets potentiels sur la santé de même de légères erreurs d'édition? Nous ne le savons pas encore", a déclaré Alessandra. Potenza écrit pour The Verge à propos d'un rapport publié hier par un groupe international de généticiens.
"Les politiques publiques et le domaine de la bioéthique n'ont pas rattrapé la science de l'intervention génétique", écrit le comité éditorial du Los Angeles Times . "Il est primordial de bien éditer le gène humain plutôt que de le faire bientôt."
D'autres ont défendu la nouvelle comme un espoir pour ceux qui souffrent de maladies héréditaires. Cela inclut Alex Lee, qui souffre de neuropathie optique héréditaire de Leber, une maladie mitochondriale rare. Il écrit pour The Guardian:
"Il est facile pour les personnes non touchées par les maladies génétiques de considérer le progrès scientifique comme une étape vers un avenir dans lequel nous commençons à sélectionner un critère de couleur pour les yeux ou les cheveux dans un catalogue" concevez vous-même votre bébé ". Mais pour des personnes comme moi, affectées par une maladie génétique incurable qui m'a rendu aveugle, les progrès scientifiques dans le domaine de l'édition de gènes et du traitement mitochondrial substitut n'offrent rien d'autre que de l'espoir. "
5. Nous ne sommes pas en train de concevoir des bébés
"Cela a été largement rapporté comme étant l'aube de l'ère du bébé designer, ce qui en fait probablement la cinquième ou la sixième fois que des personnes signalent cette aube", explique le bioéthicien Alta Charo à Ed Yong, de The Atlantic . "Et ce n'est pas."
D'une part, rapporte Megan Molteni de Wired, le choix de traits volontiers pour un enfant est en réalité beaucoup plus difficile que ce processus. Les scientifiques participant à cette étude ont pris un gène et l'ont modifié pour permettre à l'embryon de copier une séquence d'ADN saine au lieu d'une séquence mutée.
«Tout le monde parle toujours de l'édition de gènes. Je n'aime pas la rédaction de mots. Nous n'avons édité ni modifié quoi que ce soit », raconte Mitalipov à Molteni. "Tout ce que nous avons fait était de modifier un gène mutant en utilisant le gène maternel existant de type sauvage."
Des traits comme la hauteur, la couleur des cheveux et la couleur des yeux sont contrôlés par des centaines ou des milliers de gènes distincts, d'une manière que les scientifiques ne comprennent pas encore. Et ils nécessiteraient un épissage dans de nouvelles séquences d'ADN qui devraient être créées ou extraites d'autres personnes. Néanmoins, les chercheurs prévoient un avenir où cela pourrait être discuté et espèrent le voir raisonnablement contrôlé.
«On craint que cela ne soit utilisé pour l'amélioration, de sorte que la société doit tracer une ligne», a déclaré Mitalipov à Yong. "Mais c'est une technologie assez complexe et il ne serait pas difficile de la réglementer."
