Les humains devraient-ils être autorisés à modifier leur propre code génétique? Cette question est source de controverse, en particulier depuis le développement de CRISPR-Cas9, une technologie capable d’éditer des génomes. Aujourd'hui, les National Institutes of Health ont approuvé le premier essai clinique du CRISPR aux États-Unis, écrit Sara Reardon pour Nature News.
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À la fin de l'année, des scientifiques de l'Université de Pennsylvanie mèneront un essai pour déterminer si la technologie est sans danger pour un usage humain, rapporte Reardon. C'est la première fois que CRISPR sera utilisé sur des gènes humains aux États-Unis et suit son approbation dans des pays comme le Royaume-Uni. Le comité consultatif sur l'ADN recombinant des NIH, qui supervise l'éthique et la recherche de l'agence, a examiné et approuvé la proposition.
Également connu sous son nom plus long, CRISPR permet aux scientifiques d'activer et de désactiver les gènes et même d'échanger des parties de l'ADN. Cet essai sera financé par le Parker Institute for Cancer Immunotherapy, qui a été créé avec un investissement de 250 millions de dollars plus tôt cette année par l'ancien président de Facebook, Sean Parker.
L'essai ciblera les cellules T humaines, un type de globule blanc qui constitue un élément important du système immunitaire pour lutter contre les infections et les maladies. Les cellules T ne gèrent pas seulement les réponses immunitaires; ils peuvent également traquer et tuer les cellules cancéreuses. Dans ce cas, expliquent M. Reardon, les chercheurs inséreront et modifieront des gènes dans les cellules T, puis les réintroduiront dans le sang des patients dans le but de transformer ces cellules en machines encore plus performantes pour lutter contre le cancer.
Les chercheurs prévoient de le faire en modifiant les gènes pour aider les cellules T à détecter et à cibler les cellules cancéreuses, tout en supprimant un gène qui permet aux cellules cancéreuses de les détecter et de les attaquer en retour. Ils prévoient également de supprimer une protéine qui pourrait entraver la lutte contre le cancer, rapporte Reardon. Nous espérons que ces modifications apportées aux cellules T vérifieront l'innocuité de CRISPR et amélioreront les traitements anticancéreux existants.
L’approbation arrive un peu plus tôt que prévu: comme l’a écrit Antonio Regalado pour MIT Technology Review, une société appelée Editas qui envisage de traiter la cécité à l’aide de CRISPR a longtemps été considérée comme la première à recevoir l’approbation. Mais cela ne s'est pas produit sans controverse.
Les membres du comité d'examen craignaient que l'Université de Pennsylvanie et le chercheur principal de l'essai possèdent des brevets et que les sociétés susceptibles de bénéficier du test récemment approuvé, écrit Jocelyn Kaiser pour Science Magazine . Les membres du conseil ont également exprimé leurs préoccupations concernant l'héritage de UPenn en matière de thérapie génique. Un jeune homme du nom de Jesse Gelsinger est décédé en 1999 alors qu'il participait à une étude menée par des chercheurs de l'UPenn. Sa mort est survenue à peine quatre jours après avoir reçu une injection de gènes correcteurs destinés à traiter une forme mortelle de son trouble métabolique chez les bébés.
L’approbation de CRISPR par le RDAC n’est que le premier obstacle auquel se heurtent ceux qui souhaitent utiliser la technologie pour éditer des gènes humains aux États-Unis, écrit Kaiser. Maintenant, les chercheurs doivent attendre les approbations du comité d'éthique et de la FDA. Mais pour le meilleur ou pour le pire, il semble que CRISPR sera bientôt plus un fait qu'un fantasme aux États-Unis. La question n'est plus devrait ou même si, mais quand.